近日，美国食品和药物管理局（FDA）授予VCN-01罕见儿科药物资格，用于治疗视网膜母细胞瘤患者。这一决定是在2022年2月该药物获得孤儿药物资格之后做出的。
重要意义
Theriva Biologics的首席执行官Steven A. Shallcross在新闻发布会上表示，FDA授予VCN-01罕见儿科药物资格，突显了为视网膜母细胞瘤儿科患者寻找新治疗方案的迫切需求。Shallcross指出，这一重要进展令人鼓舞，公司将继续与顶尖的医生和监管机构密切合作，优化VCN-01作为化疗辅助治疗的临床策略。
临床试验结果
最近，研究者主导的1期临床试验评估了VCN-01在难治性视网膜母细胞瘤儿科患者中的安全性和活性。试验监测委员会认为结果积极。该研究的数据将进一步指导我们在这一高需求领域的临床开发路径。
VCN-01是一种系统性、选择性、基质降解的溶瘤腺病毒，旨在在原发肿瘤和转移性肿瘤细胞内复制并降解肿瘤基质。通过其作用机制，VCN-01能够裂解肿瘤细胞、增强化疗药物的效果，并提高肿瘤免疫原性。
2024年4月，Theriva宣布了其1期试验（NCT03284268）的积极顶线结果。该试验针对对化疗或放疗无效的眼内视网膜母细胞瘤患者。1期、开放标签、剂量递增试验纳入了1至12岁的患者，这些患者唯一推荐的治疗是摘除眼球。试验中，VCN-01通过眼内注射两次，每次间隔14天，剂量分别为2 x 10^9 vp/眼（n = 1）或2 x 10^10 vp/眼（n = 8）。
安全性和有效性
单中心试验结果显示，VCN-01在可评估患者（n = 9）中耐受良好。大多数治疗相关的不良反应为1级或2级，没有报告剂量限制性毒性，所有眼部或全身毒性均为3级或以下。研究者报告在VCN-01注射后出现了眼部炎症和相关的混浊。通过局部和系统性抗炎药物的使用，炎症得以控制，部分病例中玻璃体混浊有所改善。
在疗效方面，4名患者出现反应，表现为玻璃体种子密度的明显改善。截至数据截止，3名患者避免了眼球摘除，其中1名患者在随访4年后仍保留眼球。
未来前景
除了视网膜母细胞瘤，VCN-01还在其他多种实体瘤中进行了研究，包括胰腺癌、头颈部鳞状细胞癌、卵巢癌和结直肠癌，并获得了快速通道和孤儿药物资格。早期研究表明，VCN-01在胰腺癌患者中表现出显著的治疗效果。
如果FDA批准了VCN-01用于视网膜母细胞瘤的生物制品许可申请，Theriva可能有资格获得优先审评，可以用于任何后续的市场申请优先审评，或可以出售或转让。
VCN-01作为一种新型的治疗药物，展现出了良好的安全性和疗效，为视网膜母细胞瘤患者带来了新的希望。未来，随着更多临床试验的开展，VCN-01有望在更多的肿瘤类型中发挥重要作用，为癌症治疗带来新的突破。
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