骨髓纤维化是一种罕见的血液病，它会导致骨髓内的正常造血细胞被纤维组织所取代，从而影响血液的正常功能。骨髓纤维化的患者通常会出现脾肿大、全身症状（如疲劳、发热、出汗等）和贫血（血红蛋白水平低）。贫血是骨髓纤维化的一个重要并发症，它会降低患者的生活质量和预后。
目前，骨髓纤维化的治疗主要依赖于抑制JAK酶的药物，如鲁索利替尼ruxolitinib（Jakafi）和菲卓替尼fedratinib（Inrebic）。JAK酶是一种与炎症和血液生成相关的酶，它在骨髓纤维化中被异常激活，导致脾脏体积增大和全身症状加重。JAK抑制剂可以有效地缓解这些症状，但是它们也会加重贫血的程度，使得患者需要更多的输血。
为了解决这一问题，一种新的药物莫洛替尼（Ojjaara）在2023年9月15日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗中高危骨髓纤维化伴贫血的患者。莫洛替尼是一种JAK1/JAK2和ACVR1抑制剂，它不仅能提供与现有JAK抑制剂相当的脾脏体积和全身症状的改善，而且还可能减轻标准治疗或丹替尔不能解决的与疾病相关的贫血症状。莫洛替尼是首个也是唯一一个针对贫血的症状性骨髓纤维化患者的治疗药物。
莫洛替尼的批准是基于两项三期临床试验的结果，即MOMENTUM试验和SIMPLIFY-1试验。MOMENTUM试验是一项国际性、双盲、随机、对照、三期研究，招募了先前接受过JAK抑制剂、贫血、有一定程度的骨髓纤维化相关症状和脾肿大的患者。主要终点是症状改善，目标是达到50%的肿瘤症状评分（TSS）减少。莫洛替尼组的患者在脾脏体积减少和贫血相关症状的减少方面也表现出优势。此外，莫洛替尼组的输血独立（TI）率也高于丹替尔组。SIMPLIFY-1试验是一项比较莫洛替尼和鲁索利替尼在治疗未接受过JAK抑制剂的骨髓纤维化患者的效果的研究，其中一个亚组是贫血的患者。该试验显示，莫洛替尼在脾脏体积减少方面与鲁索利替尼相当，但在贫血改善方面优于鲁索利替尼。
莫洛替尼的安全性和耐受性也是令人满意的。与其他JAK抑制剂相比，莫洛替尼没有引起明显的血液学或肾脏的不良反应，只有轻微的胃肠道不适和周围神经病变的风险。
莫洛替尼的上市为骨髓纤维化伴贫血的患者提供了一个新的选择，它可以同时改善脾脏和贫血的状况，提高患者的生活质量和预后。莫洛替尼也为临床医生提供了一个新的工具，使他们能够根据不同患者的情况选择最合适的JAK抑制剂。莫洛替尼在其他亚组中的潜在作用，例如没有脾肿大和症状的贫血患者，或者没有贫血但需要转换到二线治疗的患者，还有待进一步探讨。
除非注明，否则均为瑞得生健康网原创文章，转载必须以链接形式标明本文链接
本文链接：https://redsenol.com/40612.html
发表你的观点