TAR-200对膀胱癌有效吗？获得FDA突破性治疗批准！

膀胱癌是一种常见的泌尿系统恶性肿瘤，每年有约18万人死于该病。膀胱癌分为肌层浸润性和非肌层浸润性两种类型，其中非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）占大多数。NMIBC的治疗主要包括手术切除肿瘤和灌注化疗或免疫治疗，其中卡介苗（BCG）是目前最有效的免疫治疗药物。

然而，有些患者对BCG治疗无效或复发，这些患者被称为BCG不敏感型，他们的预后较差，且面临着较高的肌层浸润性转化风险。对于这些患者，目前的标准治疗是全膀胱切除术（RC），即将整个膀胱和周围的淋巴结切除，同时进行尿路重建。这种手术虽然可以提高生存率，但也会带来较大的创伤和并发症，如尿失禁、性功能障碍、感染等。因此，许多患者不愿意或不适合接受RC，他们急需一种新的、有效的、安全的、保留膀胱的治疗方法。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了TAR-200突破性治疗指定，用于治疗BCG不敏感型、高危NMIBC患者，这些患者不适合或拒绝接受RC。TAR-200是一种靶向药物输送系统，它可以将一种常用的化疗药物吉西他滨（Gemcitabine）持续、控制地释放到膀胱中 。TAR-200的设计目的是解决BCG治疗失败后的高危NMIBC患者的未满足需求。

TAR-200的有效性和安全性是基于一项名为SunRISe-1的二期临床试验的结果，该试验在2023年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上公布了部分数据。该试验共招募了200名患有伴有原位癌（CIS）的高危NMIBC患者，他们被随机分为三组，分别接受TAR-200加上一种免疫检查点抑制剂Cetrelimab（JNJ-63723283）、TAR-200单药治疗或Cetrelimab单药治疗。此外，该试验还有一个第四组，针对只有乳头状病变、无CIS的高危NMIBC患者，他们接受TAR-200单药治疗。TAR-200的给药方式是每三周一次，前24周共给药8次，然后每12周一次，直到第96周。

在ESMO大会上公布的数据来自于第二组，即TAR-200单药治疗组，共有23名可评价的患者。结果显示，TAR-200单药治疗的完全缓解（CR）率为76.7%（95%置信区间，57.7%-90.1%），中位随访时间为48周（范围，12-121周），中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。6个月和12个月的DOR率分别为93%（95%置信区间，61%-99%）和84%（95%置信区间，49%-96%）。截至2023年8月24日的数据截止日期，23例CR中有21例仍在持续，其中11例和6例的DOR分别持续了至少6个月或12个月。

在安全性方面，TAR-200单药治疗的不良反应（AE）大多为1-2级，53.7%的患者出现了至少一种与治疗相关的AE，1例患者出现了至少一种严重的与治疗相关的AE（TRAE），4例患者出现了3级或以上的TRAE。最常见的AE包括尿频（任意级别，22.2%；3级或以上，0%）、尿痛（20.4%；0%）、尿急（18.5%；0%）、血尿（11.1%；0%）、非感染性膀胱炎（7.4%；0%）、泌尿道疼痛（5.6%；1.9%）、尿潴留（3.7%；1.9%）、肾功能损害（1.9%；1.9%）和尿路感染（1.9%；1.9%）。两例患者因AE中止治疗，无死亡事件发生。

TAR-200的研究人员表示，TAR-200是一种创新的局部治疗方法，对于目前治疗选择有限的高危NMIBC患者，它可能提供了一种有效的、保留膀胱的治疗选择。目前，TAR-200还在进行其他几项临床试验，包括与Cetrelimab联合治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）的SunRISe-2试验（NCT04658862）、与Cetrelimab联合治疗BCG不敏感型高危NMIBC的SunRISe-4试验（NCT04919512）以及与BCG比较治疗BCG未用过的高危NMIBC的SunRISe-3试验（NCT05714202）。

TAR-200是一种新的膀胱癌治疗方法，它通过将化疗药物持续释放到膀胱中，达到杀灭肿瘤细胞的目的，同时减少全身性的副作用。TAR-200已经在二期临床试验中显示出了良好的效果和安全性，有望成为BCG不敏感型高危NMIBC患者的一种新的、有效的、保留膀胱的治疗选择。TAR-200还在进行其他几项临床试验，以验证其在其他类型的膀胱癌中的应用价值。我们期待TAR-200能够为膀胱癌患者带来更好的治疗效果和生活质量。

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