白血病

白血病的基因治疗法

      临床上治疗白血病的方法有很多种,其中基因疗法对于某些类型的白血病具有治疗作用。专家介绍基因疗法相关知识如下:

      基因治疗就是向靶细胞(组织)导入外源基因,以纠正补偿或抑制某些异常或缺陷基因,从而达到治疗目的。其治疗方式可分成四类。

      基因补偿:把有正常功能基因转入靶细胞以补偿缺失或失活。

      基因代偿:外源正常基因表达水平超过原药的异常基因表达水平。

      基因纠正:消除原药异常基因,以外源基因取代之。

      反义技术:用人工合成或生物体合成的特定互补的DNA或RNA片段或其化学修饰产物抑制或封闭异常或缺失的基因表达。

  基因治疗白血病作为一个新的方法正逐步从理论研究向临床试验过渡,在美国已通过Ⅱ期临床试验阶段,目前基因治疗主要是应用反义寡核基酸封闭原癌基因的研究。反义技术因不需改变基因结构能对目的基本及其产物进行治疗。故是基因治疗方法中最简单明了的手段。CML是目前应用反义核酸技术研究最多的白血病,通过现有技术的改进,使用递转杀病毒公导包括BCR/ABL融合基因在内的多种反义DNA/RNA和辅助基因系统,有望不久CML基因治疗取得突破。  


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