近日，FDA加速批准了新的BTK抑制剂pirtobrutinib，用于治疗已经失败于BTK抑制剂和BCL2抑制剂的CLL/SLL患者。
慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）是两种相似的血液肿瘤，都是由B细胞异常增殖引起的。B细胞是一种免疫系统的细胞，可以帮助抵抗感染。慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤的区别在于，慢性淋巴细胞白血病主要影响血液和骨髓，而小淋巴细胞淋巴瘤主要影响淋巴结和其他器官。
CLL和SLL是一种慢性的疾病，目前没有根治的方法，但可以通过药物治疗来控制病情和缓解症状。目前，一种常用的药物治疗是Bruton氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，例如伊布替尼，阿卡替尼和泽布替尼。BTK是一种在B细胞信号传导中起重要作用的酶，BTK抑制剂可以阻断B细胞的生存和增殖信号，从而抑制肿瘤的发展。
然而，BTK抑制剂并不是完美的治疗方案，因为它们有一些缺点。首先，BTK抑制剂是一种共价（不可逆）的抑制剂，也就是说，它们会永久地与BTK结合，从而失去了对BTK的动态调节。其次，BTK抑制剂会影响到其他的酶，导致一些不良反应，例如感染，出血，心律失常等。最后，BTK抑制剂会导致BTK的突变，使得BTK抑制剂失效，肿瘤复发或耐药。
为了克服这些问题，科学家们开发了一种新型的BTK抑制剂，叫做吡托布鲁替尼pirtobrutinib（Jaypirca）。吡托布鲁替尼pirtobrutinib是一种非共价（可逆）的BTK抑制剂，也就是说，它可以与BTK暂时地结合，从而保留了对BTK的动态调节。吡托布鲁替尼pirtobrutinib还具有高度的选择性，只针对BTK，不影响其他的酶，从而减少了不良反应的风险。此外，吡托布鲁替尼pirtobrutinib可以有效地抑制BTK的突变，延长了BTK抑制剂的治疗效果。
吡托布鲁替尼pirtobrutinib的安全性和有效性已经在一个名为BRUIN的国际性的一期/二期临床试验中得到了验证。该试验招募了患有CLL或SLL的成年患者，他们都曾经接受过至少两种系统治疗，包括BTK抑制剂，但病情仍然复发或难治。这些患者每天服用200毫克的pirtobrutinib，持续28天为一个周期。结果显示，pirtobrutinib的总体有效率为50%，其中13%的患者达到了完全缓解，38%的患者达到了部分缓解。吡托布鲁替尼pirtobrutinib的反应时间中位数为1.8个月，反应持续时间中位数为8.3个月。pirtobrutinib的常见不良反应包括低血小板，低白细胞，低红细胞，感染，出血，头痛，腹泻，恶心，疲劳等。
基于这些数据，美国FDA批准了pirtobrutinib作为一种加速审批的药物，用于治疗经过至少两种系统治疗，包括BTK抑制剂的复发或难治的CLL或SLL患者。这是FDA批准的第一种也是唯一一种非共价（可逆）的BTK抑制剂，也是第一种也是唯一一种专门用于治疗曾经接受过共价BTK抑制剂的MCL患者的BTK抑制剂。
pirtobrutinib的批准为CLL和SLL患者带来了一个新的治疗选择，可以重新激活BTK通路的抑制作用，延长BTK抑制剂的治疗效果。吡托布鲁替尼pirtobrutinib的开发者Loxo@Lilly表示，他们很高兴能够为患者带来一个有意义的新的治疗方案，并感谢参与试验的患者，研究者和其他临床团队的贡献。他们还表示，他们将继续努力，为血液肿瘤患者带来更多的重要的新的治疗方案。
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