FDA宣布取消CAR-T细胞疗法REMS要求，提升血液癌症治疗可及性

2025年6月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布了一项重大决定，取消了对所有目前批准的BCMA和CD19靶向的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的风险评估和缓解策略（REMS）要求。这一举措标志着CAR-T细胞疗法在安全管理方面的重大进展，为血液癌症患者提供了更便捷的治疗途径，同时保持了安全保障。

CAR T细胞疗法简介

CAR-T细胞疗法是一种创新的免疫治疗方法，通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其表达能够识别癌细胞表面特定抗原的嵌合抗原受体（CAR）。BCMA（B细胞成熟抗原）主要存在于多发性骨髓瘤细胞表面，而CD19是B细胞的标志物，常见于急性淋巴细胞白血病（ALL）和某些非霍奇金淋巴瘤。这些疗法通过靶向这些抗原，精准攻击癌细胞，已在治疗复发或难治性血液恶性肿瘤中显示出显著疗效。例如，关键性临床试验显示，Carvykti在多发性骨髓瘤患者中的客观缓解率（ORR）高达98%，其中78%达到严格完全缓解（sCR）。

REMS的背景与作用

风险评估和缓解策略（REMS）是FDA为管理具有严重安全风险的药物而设立的安全计划。由于CAR-T细胞疗法可能引发细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（如免疫效应细胞相关神经毒性综合征，ICANS），FDA要求实施REMS，以确保治疗的安全性。REMS的具体要求包括：

• 医院和诊所必须获得特殊认证才能提供CAR-T细胞疗法。

• 必须备有即时的tocilizumab，一种用于治疗严重CRS的免疫抑制剂。

• 医务人员需接受培训，了解如何识别和管理CRS和神经毒性。

• 报告与CRS或神经毒性相关的严重不良事件。

这些要求确保了患者安全，但也增加了医疗机构的行政负担，限制了治疗的可及性，尤其是在偏远地区。

取消REMS的理由

FDA的决定基于以下关键因素：

1. 临床经验的积累：自CAR-T细胞疗法首次获批以来，医疗界在诊断和管理CRS和神经毒性方面积累了丰富经验。例如，研究表明，CRS和神经毒性通常在输注后两周内发生，且大多数为低级别且可控。

2. 完善的管理指南：医疗机构已建立标准化的治疗协议，如使用tocilizumab和类固醇治疗CRS，确保患者安全。

3. 安全数据的支持：临床试验和真实世界数据表明，CAR-T细胞疗法的安全性已显著提高。例如，Breyanzi的临床试验显示，严重不良事件主要发生在输注后两周内，且可通过现有医疗措施有效管理。

FDA认为，现有产品标签（包括黑框警告和用药指南）足以传达安全信息，无需额外的REMS要求。

对患者和医疗服务提供者的影响

取消REMS将带来以下重要变化：

• 提高治疗可及性：无需特殊认证，更多医疗机构可提供CAR-T细胞疗法，特别是在偏远地区。这将缩短患者等待时间，惠及更多需要挽救性治疗的患者。

• 减轻行政负担：医院和诊所无需遵守复杂的REMS要求，简化了治疗流程，降低了运营成本。

• 放宽监测要求：FDA将患者需留在医疗设施附近的时间从4周缩短至2周，禁止驾驶的时间从8周缩短至2周。这些变化减少了患者的生活限制，提高了治疗后的生活质量。

FDA取消CAR-T细胞疗法REMS要求的决定，反映了对这些疗法安全性和管理能力的信心。这一变化将显著提升治疗的可及性，使更多血液癌症患者能够及时获得这一潜在治愈性治疗，同时通过产品标签和长期研究确保安全。瑞得生健康网将继续关注CAR-T细胞疗法的最新进展，为患者提供科学、可靠的癌症治疗信息。

参考资料：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-eliminates-risk-evaluation-and-mitigation-strategies-rems-autologous-chimeric-antigen-receptor

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