CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液在临床试验中表现出显著疗效

中国国家药品监督管理局已经批准了伊基奥仑赛注射液（福可苏; CT103A）的新药申请，用于治疗成年复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者之前接受了三种或更多种疗法，包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节药物（IMiD）。

该申请得到了FUMANBA-1试验（NCT05066646; CTR20192510）的结果支持。在该试验中，针对BCMA的CAR-T细胞疗法在所有可评估患者（n = 101）中引发了96%的总体反应率；其中完全缓解（CR）或更高的比例为74.3%，非常好的部分缓解或更高的比例为91.1%。

在之前未接受过CAR-T细胞疗法的89名患者中，伊基奥仑赛注射液的总体反应率达到了98.9%，其中78.7%的患者达到了CR或更好的反应。在之前接受过此种疗法的12名患者中，该药物引发了75%的总体反应率，其中41.7%的患者达到了严格的CR。值得注意的是，4名达到严格CR的患者在输注后持续18个月的疗效。

中国医学科学院血液医院的裘路桂教授和华中科技大学同济医学院同济医院的李春瑞教授在一份新闻稿中表示：“中国对多发性骨髓瘤的治疗存在明显的临床需求。”他们说：“作为一种全人源的BCMA CAR-T细胞疗法，福可苏表现出了显著的疗效，证明可以获得多发性骨髓瘤患者持久的深层疗效和高质量的生存。我们相信，福可苏的批准将为临床医生提供一种新的突破性选择，使晚期复发或难治性多发性骨髓瘤患者受益。”

FUMANBA-1试验招募了曾经接受过至少3种先前疗法（包括PI和IMiD）的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。患者需要对最后一种治疗方案具有耐药性。值得注意的是，那些曾经接受过BCMA靶向CAR-T细胞疗法并出现疾病进展的患者也被允许参加该试验。

患者经过筛选后，进行了细胞分离，并根据需要接受过渡治疗。淋巴消融化疗方案由环磷酰胺500 mg/m2和氟达拉滨30 mg/m2组成，连续3天在治疗前的第-7至-2天进行。所有参与者随后接受了伊基奥仑赛注射液 1.0 x 106 CAR-T细胞/kg的单次输注。

该试验的主要目标是检查该产品在这个患者群体中的安全性、疗效、药代动力学和药效动力学。评估将从输注后的第1天开始，持续2年，长期随访将最多持续15年。

截至2022年9月9日的数据截止日期，103名患者在该研究中接受了CAR-T细胞疗法；17名患者在第1期接受治疗，其余患者在第2期接受治疗。中位随访时间为13.8个月（范围为0.4-27.2个月）。

103名患者的中位年龄为58岁（范围为39-70岁），53.4%的患者为男性。大多数患者（99.0%）是中国人，ECOG病情评分为1级（76.7%）。此外，12.6%的患者有非中国国家药品监督管理局已经批准了伊基奥仑赛注射液（福可苏; CT103A）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的新药申请。这项CAR-T细胞疗法的临床试验显示了令人瞩目的疗效，对那些之前接受过多种治疗但疗效有限的患者具有重要意义。

该CAR-T细胞疗法针对BCMA抗原，通过改造患者自身的T细胞，使其能够更好地识别和攻击多发性骨髓瘤细胞。在FUMANBA-1试验中，针对101名患者的总体反应率达到96%，其中74.3%的患者完全缓解或更好，91.1%的患者达到了非常好的部分缓解或更好的疗效。

研究结果还显示，该CAR-T细胞疗法对于之前未接受过类似治疗的患者的疗效更为显著。在89名未接受过CAR-T细胞疗法的患者中，总体反应率达到了98.9%，其中78.7%的患者达到了完全缓解或更好的疗效。在之前接受过类似治疗的12名患者中，总体反应率为75%。

该CAR-T细胞疗法的长期效果也令人鼓舞。有4名患者在治疗后18个月仍保持持续缓解状态。此外，研究还发现，超过80%的患者在治疗后达到了最低残留病变（MRD）阴性状态，并持续超过12个月。

这项研究的主要负责人表示，该CAR-T细胞疗法为中国的多发性骨髓瘤患者提供了一种新的治疗选择，尤其是那些之前接受过多种疗法但疗效不佳的患者。这一突破性疗法的批准将有助于满足这一患者群体的临床需求。

尽管该CAR-T细胞疗法在多发性骨髓瘤治疗中取得了显著进展，但研究人员也指出，该疗法可能会引起一些副作用，包括细胞因子释放综合征（CRS）和免疫反应细胞相关的神经毒性综合征（ICANS）。因此，在使用该疗法时需要进行严密的监测和管理。

总的来说，这项CAR-T细胞疗法为中国的多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗希望。它代表了现代医学领域中的一项重大突破，有望为更多患者提供更有效的治疗选择。

参考文献：

1. Innovent and IASO Bio announce the NMPA approval of Fucaso, the first fully-human BCMA CAR-T therapy for the treatment of relapsed or refractory multiple myeloma. News release. Innovent Biologics, Inc. July 3, 2023. Accessed July 7, 2023.
2. Li C, Wang D, Song Y, et al. CT103A, a novel fully human BCMA-targeting CAR-T cells, in patients with relapsed/refractory multiple myeloma: updated results of phase 1b/2 study (FUMANBA-1). J Clin Oncol. 2023;41(suppl 16):8025.

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