美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了一种新药，用于治疗携带IDH1突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征（MDS）患者。该药物名为艾伏尼布（Tibsovo），是一种口服的IDH1抑制剂，可以通过FDA认可的检测方法筛选适合的患者。
MDS是一种造血干细胞疾病，导致血液中正常细胞减少，而异常细胞增多。MDS患者常常出现贫血、出血、感染等症状，且有可能进展为急性髓系白血病（AML）。IDH1是一种在正常细胞中参与能量代谢的酶，但在部分MDS患者中发生突变，导致细胞内积累了一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的物质，影响了正常的造血功能。
艾伏尼布的批准是基于一项单臂、开放标签、多中心的临床试验，该试验招募了18名携带IDH1突变的复发/难治性MDS患者，他们每天服用500毫克的艾伏尼布。结果显示，该药物能够使38.9%的患者达到完全缓解（CR），且缓解持续时间不可估计。此外，该药物还能够改善患者的输血依赖情况。在9名基线时需要红细胞和/或血小板输血的患者中，有6名（67%）在任意56天的后基线期间不再需要输血。在9名基线时不需要红细胞和血小板输血的患者中，有7名（78%）在任意56天的后基线期间保持了输血独立。
艾伏尼布的常见不良反应包括恶心、腹泻、食欲减退、关节痛、皮疹等。该药物还可能导致严重的不良反应，如分化综合征、QT间期延长、白细胞减少等。因此，使用该药物时需要进行严格的监测和管理。
艾伏尼布是一项突破性的进展，为MDS患者带来了新的希望。该药物已经在美国获得了孤儿药资格和优先审评资格，并在2020年7月获得了用于治疗IDH1突变的复发/难治性AML患者的批准。目前，艾伏尼布还在进行其他多项临床试验，以评估其在其他类型和阶段的MDS和AML患者中的安全性和有效性。
参考资料：FDA approves ivosidenib for myelodysplastic syndromes. FDA. October 24, 2023. Accessed October 24, 2023.
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