中国白血病的治疗困境究竟在哪？

困境1：骨髓供体来源紧缺

      白血病，民间又称“血癌”， 是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，中国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

      白血病分为急性和慢性两大类。急性淋巴细胞白血病（简称“急淋”）的发病率随年龄增长呈U字形变化，即14岁以下小孩和60岁以上老人高发。临床上，小到几个月，大到80多岁的患者都有。据卫生部门统计，中国400万名白血病患者中近50%是儿童，全国每年新增白血病患者约4万人，其中40%是儿童。白血病在儿科恶性肿瘤的发病率中居第一位，其中70%以上儿童所患的是急性淋巴细胞白血病（ALL）。

      在治疗血液病方面，我国的技术处于领先地位。但是，能治好不等于很容易治好，也不等于所有病人都能治好。治疗白血病最有效方法是进行造血干细胞移植，即骨髓移植，然而骨髓移植须在人类白细胞抗原（HLA）100％全相合的情况下进行，否则极易发生严重排异反应。骨髓供体来源不足，成为长期困扰白血病治疗领域的世界性难题。在骨髓移植之前，最重要的是要有供者”在骨髓移植技术的早期，供者的主要来源是同胞兄弟姐妹，而且要求配型完全相合。在兄弟姐妹之间能够找到供者的可能性大概在25％—30％；如果没有能配型成功的供者，就只能通过骨髓库等寻找供者，所以无法保证每个人都能找到供者。

      从上世纪末开始，世界各国纷纷开展单倍体骨髓移植技术的临床研究。所谓单倍体移植，是指在骨髓干细胞半相合的情况下，也能让患者接受移植的技术。但这一技术刚推出时，接受移植的患者排异反应大，移植后生存率仅有20%。所幸，自1996年起，由北京大学血液病研究所所长黄晓军带领的团队开始自主探索粒细胞集落刺激因子在人体内抑制细胞排异功能的机制，在此基础上逐渐形成了中国原创的单倍体骨髓移植技术体系。如今，这种“人人有供体”的单倍体移植技术已趋成熟，其术后成功率达到70%，与全相合骨髓移植成功率相当，而英美等国同类移植技术的成功率仅40%。截至2015年底，通过该方案治愈的中国白血病患者已经超过5000人。希望，随着该技术的逐步发展成熟，能真正解决白血病骨髓供体来源紧缺的问题，让更多患者从中获益。

困境2：治疗费用非一般家庭可承受

      白血病的治疗费用，往往令患者与其家属望而却步，也有人认为治疗白血病的费用是一个“无底洞”。其实，白血病的治疗费用标准，首先要看的是患者的患病类型。有一些类型的白血病治疗花费金额确实巨大，而且治疗效果也不好，对于这类患者，医生会如实向患者家属介绍病情，患者可根据自己的经济条件决定是否还要积极治疗。有一些白血病类型的治疗效果非常好，费用也可控，比如M3型白血病，治疗较为成熟，一般的患者费用可以控制在15万元之内，有保险的患者，还有可以有一定程度的报销。

      此外，急性淋巴细胞白血病的患者需在完全缓解后给予维持治疗，总治疗时间为2.5-3.5年；急性非淋巴细胞白血病患儿则为高强度短疗程的化疗，不需要维持治疗，总治疗时间约为6-8个月。部分类型的儿童急性白血病治疗效果也很好，而且儿童治疗药物用量少，费用还会比成人低一些。从所有类型的白血病患者来看，排除病情非常危重、体质差感染炎症严重的情况外，多数患者在第一次化疗期间的花费不会超过5万元，第一年全部的治疗费用基本在20万元之内。

      另外，除了考虑病情类型不同外，还要考虑患者的体质基础如何。如果有的患者体质差，可能在治疗期间发生严重的感染，这就会多花出很多额外的费用。还有是否有要求使用一些价格比较高的药物的情况也是很重要的一个因素。一些疑难病症的治疗，依赖于国内外知名药企的专利药物。企业付出了较高的研发成本，获得了药物专利，当然药物价格不会低。有些特效药品的专利虽然过期，但知名药企的生产品质仍然遥遥领先，这同样使之有足够的高定价主动权，这些都会影响整个治疗过程中的费用。

      关于骨髓移植，要注意的是骨髓移植的患者必需要先达到完全缓解，所需费用约10万元至30万元不等，骨髓移植从“入仓”到“出仓”所需经费在30万元至40万元，移植后因为面临着移植物抗宿主病、感染等诸多严重并发症，每年所需医疗费用在20万元以上。骨髓移植的患者和家庭在精神、情感、机体上的代价远高于药物治疗的患者。此外，骨髓移植还必需面临肝静脉阻塞病、移植物抗宿主病、弥漫性肺泡出血、植入失败、严重感染等诸多难关，即使移植成功也不代表将来不会复发。

小 结

      近年来白血病的药物治疗不断获得突破性进展，目前儿童急性淋巴细胞白血病的治愈率已达80%，急性早幼粒细胞白血病的治愈率早已超过90%，白血病通过药物治疗治愈早已成为现实，也不是想象的那样是不治之症。但是无论是药物治疗还是骨髓移植，十几万甚至几十万的治疗费用对于普通家庭来说都是不可承受之重。大范围压缩药物、技术的研发成本降低治疗费用在短时间内不大可能实现，也许，我们能期待的，暂时只有健全的慈善捐助体系、医疗保险、商业保险能够为这些普通家庭减轻一点负担。

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