首个腱鞘巨细胞瘤新药获FDA批准上市！什么是腱鞘巨细胞瘤？

前几日，首个腱鞘巨细胞瘤获美国FDA批准上市，该药是由第一三共公司研发的Turalio (pexidartinib)胶囊，用于治疗身体机能严重受限，且无法通过手术改善病情的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。

腱鞘巨细胞瘤是什么疾病？

腱鞘巨细胞瘤，是一种良性的肿瘤，是指发生于手指和手部的坚实性无痛性肿块，肿块可侵袭邻近骨骼，足趾部少见。腱鞘巨细胞瘤呈分叶状，小叶由致密、透明化胶原围绕。本病多见于青年人，女多于男。

导致腱鞘巨细胞瘤的原因为何？

导致腱鞘巨细胞瘤的原因目前尚不明确，但出现腱鞘巨细胞瘤则表现出手足部有坚实性肿块，滑膜（关节腔表面的一层薄膜）和腱鞘增厚或过度生长而导致活动受限。治疗多以手术为主，但约10%患者会在术后复发。

首个腱鞘巨细胞瘤药疗效如何？

据悉，首个腱鞘巨细胞瘤能获得批准上市，是因为三期研究结果疗效确切。国际多中心、安慰剂对照、III期ENLIVEN研究的结果显示，入组120例患者，分别接受pexidartinib胶囊（n=61）和安慰剂（n=59），治疗25周，主要终点是客观缓解率ORR。

结果显示，该药品治疗组ORR显著提高（38% vs 0%），其中完全缓解（CR）为15%。

新药pexidartinib胶囊有什么不良反应？

pexidartinib是一种集落刺激因子1受体（CSF-1R）/c-Kit/Flt3抑制剂，它的常见不良反应包括：乙酸脱氢酶增高、天冬氨酸转氨酶增高、丙氨酸转氨酶增高、头发失色、胆固醇增高。

其他不良反应包括：中性白细胞增多、碱性磷酸酶增高、淋巴细胞计数降低、眼水肿、血红蛋白降低、红疹、味觉障碍等。

此外，最新获批用于治疗腱鞘巨细胞瘤药物pexidartinib胶囊的药品标签上带有黑框警告，提示医生和患者服用该药有致命性肝损伤的风险。

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