FDA加速批准naxitamab治疗骨或骨髓中的高危神经母细胞瘤

2020年11月24日，美国食品和药物管理局加速批准了naxitamab（DANYELZA，Y-mAbs Therapeutics，Inc.）与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的联合使用，用于1岁及以上的复发或难治的高危神经母细胞瘤儿童患者和对先前的治疗有部分反应、轻微反应或疾病稳定的复发或难治的高危神经母细胞瘤患者的成年患者。

在编号为201（NCT 03363373）和12-230（NCT 01757626）的两项双盲对照研究中对该药对骨或骨髓中复发或难治性神经母细胞瘤患者的疗效进行了评估。。最近一次治疗后病情进展的患者被排除在外。患者在每个4周周期的第1天、第3天和第5天接受3mg/kg naxitamab作为静脉输注，并结合GM-CSF皮下注射，在第-4至0天以250μg/m2/天的剂量，在第1至5天以500μg/m2/天的剂量。根据研究者的决定，在研究201中允许患者接受预先计划好的对原发疾病部位的放射治疗，在研究12-230中允许患者接受对非靶点骨性病变或软组织疾病的放射治疗。

主要疗效结果测量是根据修订的国际神经母细胞瘤反应标准（INRC）确认的总体反应率（ORR）和反应持续时间（DOR）。 在多中心研究201治疗的22例患者中，ORR为45%（95%CI：24%，68%），30%的应答者DOR大于或等于6个月。在单中心研究12-230治疗的38名患者中，ORR为34%（95% CI：20%，51%），23%的患者DOR大于或等于6个月。对于这两项试验，在骨、骨髓或两者都有反应。

处方信息中包含盒装警告，指出naxitamab可引起严重的输液相关反应和神经毒性，包括严重的神经病理性疼痛、横纹肌炎和可逆性后白脑病综合征（RPLS）。为减轻这些风险，患者应在每次输注naxitamab之前接受预用药，并在每次输注期间和输注完成后至少两小时内进行密切监测。

接受naxitamab的患者最常见的不良反应（任一试验中发生率≥25%）为输液相关反应、疼痛、心动过速、呕吐、咳嗽、恶心、腹泻、食欲下降、高血压、疲劳、多发性红斑、周围神经病变、荨麻疹、热射病、头痛、注射部位反应、水肿、焦虑、局部水肿和烦躁。最常见的3级或4级实验室异常(在两个试验中均≥5%)是淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、血小板计数减少、钾减少、丙氨酸氨基转移酶增加、葡萄糖减少、钙减少、白蛋白减少、钠减少和磷酸盐减少。

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