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神经母细胞瘤有新药获批!无进展生存期达2年

近日,美国有好消息传出,关乎1岁及以上的、复发性或难治性高危骨/骨髓神经母细胞瘤患者。美国FDA加速批准Naxitamab(商品名:Danyelza),联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)可治疗,这类儿童和成年患者。

高危神经母细胞瘤为何说是儿童癌王?

这是一种儿童时期的较常见的实体瘤之一,也是威胁儿童生命的主要恶性肿瘤,主要发生在大脑外部的神经系统中。神经母细胞瘤的临床行为具有高度变异性,有些肿瘤易于治疗,但大多数肿瘤具有很强的侵袭性,恶性程度高,治疗难度较大,因此称为“儿童肿瘤之王”。

根据国际神经母细胞瘤分期系统(INSS)的分期标准,神经母细胞瘤共分为1、2、3、4和4S期。  一岁后确诊的4或4S期患者均被归类为高危类别,肿瘤细胞已转移到体内其他部位,如骨骼或骨髓。

其中,低危、中危神经母细胞瘤的治疗相对容易,而高危神经母细胞瘤的治疗难度较大,且恶性程度高、转移速度快,5年生存率约为15%。治疗高危神经母细胞瘤最早有化疗,现在还有自体干细胞移植,但仍不乐观。

靶向抗体药:Naxitamab

Naxitamab是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体,通过与肿瘤表面的GD2抗原结合,能够引发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统,从而达到杀伤肿瘤的效果。

此前,Naxitamab已获得了FDA的优先审查、孤儿药资格、突破性疗法称号和罕见儿科疾病疗法资格。而Naxitamab用于高危神经母细胞瘤的临床数据亮眼,无进展生存期可达2年!

Danyelza的批准得到了两项关键性研究的临床试验证据的支持。这两项研究在复发性/难治性高危神经母细胞瘤患者中开展。

第一项试验(201)入组28例原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童患者,这些患者对强化诱导治疗无效,并且超过一半的患者也对二线化疗难治。结果显示,Naxitamab联合GM-CSF组患者的客观缓解率(ORR)为78%、有50%的患者无进展生存期(PFS)达到2年。

第二项试验(12-203)入组35例复发性神经母细胞瘤儿童患者,其中30例可评估疗效。1/3的患者在入组前疾病复发≥2次。结果显示:Naxitamab与GM-CSF联用,患者的总缓解率(ORR)为37%,有显著临床益处。

 

 


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