儿童白血病复发治疗方式又有新进展，双靶点CAR-T让99.2%患儿达到深度缓解

孩子的白血病复发，或者常规治疗后仍有癌细胞残留，对一个家庭来说几乎是最难熬的消息。9月3日，《美国医学会杂志·肿瘤学》公布了一项中国多中心研究：一种同时识别CD19和CD22的双靶点CAR-T疗法，让261名复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患儿中的259人达到微小残留病阴性的完全缓解。

99.2%达到缓解，真正说明了什么

B细胞急性淋巴细胞白血病是一种进展较快的血液肿瘤。所谓“微小残留病阴性”，是用灵敏度很高的检测方法，也没有发现达到检测标准的残留白血病细胞。它比只看血常规恢复、症状减轻，更能反映治疗后的缓解深度。

研究中，261名患儿接受了双靶点嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗，259人达到微小残留病阴性的完全缓解，比例为99.2%。这说明它在把疾病迅速压到很低水平方面表现突出，但“达到缓解”不等于从此不用复查，也不等于每个孩子都不会再次复发。

为什么要同时盯住CD19和CD22

CAR-T治疗会先从患者体内取出T细胞，在实验室里给这些细胞装上“识别器”，再输回体内寻找白血病细胞。CD19和CD22是B细胞白血病表面常见的两个目标。只盯一个目标时，少数癌细胞可能因为目标减少或消失而逃脱。

这项疗法把识别CD19和CD22的能力放在同一套CAR-T细胞里，相当于增加了一道识别关口。研究发现，治疗后24个月仍未复发、未进展或未死亡的患儿比例为63.2%，36个月时为61.7%。

缓解之后，是否要做移植不能只看一个数字

研究发现，后续接受造血干细胞移植的患儿，24个月无事件生存率为85.7%；没有移植的患儿为57.9%。这组数据很有价值，但它不能直接变成“所有患儿缓解后都必须移植”的结论。

孩子是否适合移植，还要看白血病的基因特点、既往复发次数、CAR-T后的残留病检测、身体能否承受移植，以及供者条件。家属真正该问医生的是：这次缓解有多深？孩子属于哪一类复发风险？移植带来的获益和风险分别是什么？

疗效很亮眼，治疗风险同样要提前知道

CAR-T细胞大量激活后，身体可能出现细胞因子释放综合征，表现为发热、低血压、缺氧等；也可能发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征，出现意识、语言或行为变化。研究中，3至4级细胞因子释放综合征发生率为49.4%，3至4级神经毒性发生率为13%。

因此，这不是打一针就回家观察的普通治疗。选择医院时，家属除了问缓解率，还要了解中心是否有儿童CAR-T经验、如何监测严重反应、何时评估移植，以及治疗后多久复查微小残留病。把这些问题问清楚，才是在为孩子争取真正完整的治疗机会。

参考资料

[1] Wan X, Tang Y, Cai J, et al. Bicistronic CD19/CD22 CAR T-Cell Therapy in Pediatric B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: A Nonrandomized Clinical Trial[J]. JAMA Oncology, 2026. DOI: 10.1001/jamaoncol.2026.3460.

 

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