多发性骨髓瘤抗癌药资讯

真性红细胞增多症新药鲁斯弗肽获批,76.9%患者连续12周无需放血

 

血常规里的红细胞越来越高,患者却要一次次到医院“放血”。这听起来有些反常,却是真性红细胞增多症患者长期面对的治疗。8月28日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准鲁斯弗肽,为这类患者增加了一种全新的控血选择。

红细胞多,不只是化验单上的箭头

真性红细胞增多症属于慢性骨髓增殖性肿瘤。患者的骨髓不断制造过多红细胞,血液会变得更黏稠,血栓、脑卒中和心肌梗死风险随之升高。有些人还会出现头痛、眩晕、洗澡后皮肤发痒、手脚灼热或脾脏增大。

治疗的一个重要目标,是把红细胞压积控制在45%以下。治疗性放血就是从静脉抽出一定量血液,减少体内过多的红细胞。它不是普通抽血检查,也不是病情严重到“只能放血”,而是控制血栓风险的常用办法。

新药不是“稀释血液”,而是减少造红细胞的原料

鲁斯弗肽是一种铁调素类似物。铁调素是人体调节铁利用的重要激素,而制造红细胞离不开铁。鲁斯弗肽通过限制可用于造血的铁,减少红细胞过度生成。它是首款获批用于真性红细胞增多症的铁调素类似药物,采用每周一次皮下注射。

这与单纯把已经增多的红细胞抽出去不同。放血是在处理眼前过多的红细胞,鲁斯弗肽则从造血所需的铁入手,帮助患者更稳定地控制红细胞压积。

76.9%连续12周无需放血,意味着什么

三期VERIFY研究纳入293名在标准治疗下仍需频繁放血的成年患者。研究发现,从第20周到第32周,鲁斯弗肽组有76.9%的患者没有达到需要放血的标准,也没有接受放血;安慰剂组为32.9%。

这个结果最直接的意义,是一部分反复放血的患者有机会减少往返医院和治疗负担,同时把红细胞压积维持在目标范围。它不代表患者从此不用复查,也不代表原有治疗都能马上停掉。

哪些患者值得重点了解

这次获批针对成年真性红细胞增多症患者,尤其值得正在接受标准治疗、仍需频繁放血的人关注。因缺氧、吸烟、肺病或其他原因引起的继发性红细胞增多,并不能直接套用这项获批信息。

开始治疗后仍要监测血常规、红细胞压积和铁相关指标。FDA资料显示,常见不良反应是注射部位反应和贫血。患者不能因为一次化验正常就自行取消放血、停用原有药物或改变复查时间。

本文用于解读最新获批资讯。鲁斯弗肽目前为美国获批药物,具体能否使用及在国内的可及情况,应以实际审批、供应和患者病情为准。

 

参考资料

[1] 美国食品药品监督管理局. FDA Approves First Drug of Its Kind for Polycythemia Vera, a Rare Blood Disorder. 2026.

[2] ClinicalTrials.gov. A Study of Rusfertide in Patients with Polycythemia Vera, VERIFY, NCT05210790.


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